ワーキングテーブルの最終イベントは11月11日に開催され、Uniamo-Italian Federation of RareDiseasesが主催しました。すべての詳細
希少疾病用医薬品の規制の改正とヨーロッパレベルでの革新的な治療法の利用可能性に関するUniamo-ItalianFederation of RareDiseasesが主催するWorkingTablesの最終イベントが11月11日に開催されました。
イベント期間中、Annamaria Baccarelli（Rai Parliament）が司会を務め、薬物評価段階から始めて、研究および臨床試験の分野における患者とその代表者の重要な役割が強調されました。監視および最終的なレビューフェーズでも持続する必要がある関与。
イタリアの役割
「複数の利害関係者の表の参加者間の比較から、イタリアのリーダーシップの役割は、希少疾患以上の人々に利益をもたらすことができるヨーロッパの戦略を定義する上で明らかになりました。私たちの国は、新生児スクリーニングのおかげで、診断の分野でも、治療の利用可能性とアクセスの点でも、希少疾患を持つ人のライフパスの重要なポイントであるヨーロッパのパノラマで優れています」と彼は強調しました。 Uniamoの社長であるAnnalisaScopinaroから：「ヨーロッパにおけるイタリアの戦略的役割は、今朝出席したゲストによって繰り返し強調されてきました。今、彼は指摘しました。まず政府からだけでなく、全体からのコミットメントが必要です。イタリアの政治は、ヨーロッパにおける希少疾患の研究と治療の将来のための開発ラインを決定するために必要な、共有された積極的な行動を支援するために」。
参加者
ユニアモの招待を受け入れるために、ファビオラ・ボローニャ副書記、XII社会問題委員会-商工会議所、およびリサ・ノハ、XII社会問題委員会-商工会議所。ウェブを介して接続された彼らのサポートを証言するために、希少疾患の世界に近い欧州議会の副議長であるマッシモ・ファビオ・カスタルドと、すでに欧州の希少疾患に出席している障害に関する議会インターグループの副議長であるブランド・ベニフェイ。病気の週、そして活動協会にますます関与しています。
アメリカ研究センターのロベルト・スガラ所長の挨拶の後、ベアトリーチェ・ロレンジンは、彼女の政治的役割だけでなく、アメリカ研究センターの健康科学コーディネーターとしても介入しました。
ゲストの中には、COMP副議長のArmando Magrelli、Farmindustriaの副社長Maurizio De Cicco、AIFAのSandra Petraglia、Riccardo Palmisano Assobiotec- Federchimica、Carlo Maria Petrini、地域倫理委員会の全国調整センターの社長、Francesco Saverio Mennini、 SiTHAの社長、希少疾患を持つ人々のコミュニティを代表して、Uniamoの外国人連絡担当者でEURORDIS理事会のメンバーであるSimonaBellagambi。
イタリアからヨーロッパへ
「患者の代表者は試験の主役であり、このため、彼らは関係するさまざまな関係者間の接点と見なされます」とScopinaro氏は付け加えました。 「連盟は、希少疾患システムのさまざまな利害関係者と絶えず協力して、患者の視点をもたらし、優れた研究を行うという共通の目標を達成するためのスキルの統合を支援しています。この分野でも、イタリアの経験が最前線にあり、今やヨーロッパでのこの良い慣行のスポークスパーソンになるのは政府次第です」と彼は結論付けました。
まれな病理に関するデータ
ヨーロッパレベルでは、2,000人に1人未満の人が罹患している場合、その病気はまれであると定義されています。
希少疾患の人は1つの病気で少数かもしれませんが、世界では3億人以上、ヨーロッパでは3,000万人と推定されています。
イタリアの推定は200万人以上です。これらのうち、5人に1人は18歳未満です。
現在までに知られている希少疾患は6,000から8,000の間です。これらのうち、80％は遺伝的起源を持っています。 20％は環境、感染性またはアレルギー性であり、70％は、病気に遺伝的起源がない場合でも、小児期に発生します。
まれな病気の人の6％だけが治療法があります。大多数は治療を受けることができません。
診断と支援
これらの病気はめったに発見されないことに加えて、人によっても症状や症状が異なり、診断や治療がさらに困難になります。診断までの平均期間は4年ですが、最長で7年になることもあります。
まれな病気は、慢性的で悪化し、しばしば無力化する経過をたどります。このため、ヘルスケアと社会的支援の統合が必要です：希少疾患を抱えて生活している人々とその家族は、しばしば重い社会的および経済的コストに直面しています。
10人中8人は、影響を受けた人と家族の生活の「普通の」側面を管理するのが難しいと感じています。
希少疾患に関する法律
ヨーロッパでは、人口10,000人あたり5人以下の病気はまれであると考えられています。
希少疾病用医薬品に関する最初の規則は、1983年に米国で導入され、希少疾病用医薬品法が制定されました。この法律は、この主題に関する法律を制定する必要性を初めて認識しました。
1999年に、欧州連合はEC規則141/2000を採用し、続いてEC規則847/2000を採用しました。
イタリアの希少疾病用医薬品に関するデータ
希少疾病用医薬品は、希少疾患の診断、予防、治療に使用される薬です。
法律番号のリストに含まれる希少疾患の薬の数。 648/1996は、2012年の27から2020年には35に成長しました（2012年にはわずか13でした）。全国レベルでは、2020年末にイタリアで入手可能な希少疾病用医薬品の総数は75でした（2019年末には71でした）。
2019年には、イタリアで970万回分の希少疾病用医薬品が調剤されました。つまり、2019年のイタリアの希少疾病用医薬品の総医薬品消費量と支出の0.04％は、15億4,700万ユーロに達し、総医薬品支出の6.6％の発生率でした。
AIFA基金（法律326/2003、第48条による）の恩恵を受けた希少疾患の人々の数は、2016年の20人から2020年には1,361人に指数関数的に増加します（受益者の数は希少癌も含めて2,298人に増加します）申請承認率は2016年の26.7％から2020年には82.9％に上昇しました。
ヨーロッパの希少疾病用医薬品に関するデータ
ヨーロッパレベルでは、希少疾患の患者の約70％が、5/6％の症例でのみ治癒した治療を経験しています。ただし、他の場合、治療は主に対症療法であり、治癒的ではありません。
患者の3分の1はいかなる種類の治療も受けていません。
まだヨーロッパの文脈では、希少疾病用医薬品の認可のほとんどは、治療がすでに利用可能である病状、特に小児と成人の治療の間に強い不平等がある「あまりまれではない」病状に関係しています。さらに、認可のほとんどは、代謝性疾患およびまれな癌の治療のための薬に関するものです。
これは、Fri, 12 Nov 2021 15:30:37 +0000 の https://www.startmag.it/sanita/chi-cera-e-cosa-si-e-detto-allevento-sulle-malattie-rare/ で Start Magazine に公開された記事の自動翻訳です。