アメリカの巨人ファイザーは、ビームセラピューティクスと13.5億ドルの契約を結びました。まれな遺伝病の計画に関するすべての詳細
ファイザーは、精密遺伝子医薬品の開発を専門とする米国のバイオテクノロジー企業であるBeamTherapeuticsとの13.5億ドルの取引を発表しました。彼らの提携により、まれな遺伝病の3つの薬剤候補が得られると期待されています。
契約
両社によると、ファイザーとビームセラピューティクスの間の13.5億ドルの契約は、ビームが契約の一部として3億ドルを前払いで受け取ることを規定しており、最初の期間は4年で、さらに1年まで延長できます。
このプロジェクトにより、ファイザーは、肝臓、筋肉、中枢神経系のまれな遺伝性疾患に対して最大3つの薬剤候補を開発することができます。
契約の条件の下で、はい、プレスリリースで、ビームは開発のための候補者の選択を通してすべての研究活動を行います。ファイザーは、候補者ごとに独占的かつ世界規模のライセンスを選択することができます。その後、ファイザーは、そのような候補者ごとに、すべての開発活動、および潜在的な規制およびマーケティングの承認に責任を負います。
ただし、Beamは、フェーズ1/2の調査の終了時に、ファイザーとBeamが純利益を共有するプログラムに関する共同開発および共同商業化契約を有料で選択する権利を有します。 65％/ 35％（ファイザー/ビーム）の比率での開発およびマーケティング費用。
ビームは何をしますか
マサチューセッツに本拠を置くBeamTherapeuticsは、2018年に設立されたバイオテクノロジー企業です。テクノロジーベースの編集[編集の基本、 ed]の使用を専門としています。これは、DNAおよびRnaの個々の塩基に永続的かつ固有の変更を加えるための手法です。フィラメントを切断せずに。
遺伝子編集は、1つまたは複数の欠陥遺伝子と一緒に健康な遺伝子を追加する遺伝子治療とは対照的に、問題のある遺伝子を「治療」します。
ベース編集を使用すると、細胞や組織を作成するための指示に非常に正確な変更を加えることができる方法で、遺伝暗号の個々の文字を変更することができます。 Beamによると、このようなターゲットを絞った手法であるため、2020年のノーベル賞につながったCrispr手法などのゲノム編集アプローチよりも副作用のリスクが低くなります。
パートナーシップ
ビームのコア編集技術をファイザーのmRnaおよび脂質ナノ粒子（LNP）技術と組み合わせることは、希少疾患の患者のための潜在的に変革的な治療法の進歩を促進することを目的としています。
「ファイザーでは、mRna / LNPベースのCovid-19ワクチンがパンデミックにもたらす有益な影響からも明らかなように、患者の満たされていない最大のニーズに対応するmRnaおよびLNPテクノロジーの信じられないほどの可能性を信じています」と彼は述べました。 ファイザーチーフサイエンティフィックオフィサーミカエルドルステン。
「私たちは希少疾患の遺伝子置換療法の開発に強い歴史を持っています。そして、Beamとのこのコラボレーションは、次世代の遺伝子編集療法を前進させる機会であると考えています。まれな遺伝病に苦しむ人々のための本当の変化へ」。
これは、Sun, 23 Jan 2022 16:01:26 +0000 の https://www.startmag.it/sanita/cosa-faranno-pfizer-e-beam-therapeutics-insieme/ で Start Magazine に公開された記事の自動翻訳です。