米国食品医薬品局 (FDA) は、CSL Behring の血友病 B 遺伝子治療を承認しました。これは定価 350 万ドルの単回注入治療であり、世界で最も高価な薬となっています。
CSL Behring による Hemgenix の承認は、 「血友病 B の患者に新しい治療オプションを提供し、この形態の血友病に関連する高い疾病負荷を経験している人々のための革新的な治療法の開発における重要な進歩を表しています」と彼は述べた。 FDA の生物学的評価研究センター。
Hemgenix は、現在予防的第 IX 因子療法を使用している血友病 B 患者、または重度の自然出血エピソードがあるか、生命を脅かす出血があった患者の治療に使用されます。臨床研究に基づいて、注入は年間の出血を減らし、「患者の94％が第IX因子の予防を中止し、予防をしていないままでした」と同社は述べ、この薬が第IX因子を排除する可能性を切り開いた.成人患者。
単一の遺伝子欠損に起因する血友病 B は、まれな生涯にわたる出血性疾患であり、現在利用可能な治療では、患者は第 IX 因子の厳格な生涯にわたる予防的注入を受ける必要があります。 CSL Behring によると、効果的である一方で、患者は自然出血のエピソードを起こしがちですが、ヘムゲニックスは人々が「自分で第 IX 因子を作る」ことを可能にします。
Hemgenix は、肝臓で発現する遺伝子を運び、第 IX 凝固因子を産生するように設計されたウイルスを使用して、ゲノム レベルで患者を治療します。遺伝子治療は、根本的な原因に対処することにより、病状を大幅に改善すると考えられています。
「価格が予想より少し高くても、成功する可能性はあると思います。なぜなら、1) 既存の薬も非常に高価であり、2) 血友病患者は常に出血を恐れて生活しているからです」ロンカー・インベストメンツの執行役員。 「遺伝子治療製品は、一部の人々にとって魅力的なものになるでしょう。」
Hemgenix による 1 回限りの治療により、人々は現在の治療提供者である Biogen と Pfizer による定期的な注入を避けることができるようになる可能性があります。ありがたいことに、政府の補助金があるため、表示価格は必ずしも患者が薬に支払う金額とは限りません.
血友病は、十分な凝固タンパク質または凝固因子が不足しているため、体が血液を適切に凝固できないことを特徴とする出血性疾患です。それはほとんど常に遺伝性疾患であり、出血が内部で発生し、生命を脅かす臓器や組織の損傷につながる場合に懸念されます.症状には、切り傷からの過度の出血、血尿、脳内出血などがあります。多くの人がこの病気を持って生まれてきます。最も一般的なタイプは第 VIII 因子が低い血友病 A で、次に第 IX 因子が低い血友病 B です。後天性血友病は、自己免疫状態および薬物有害反応によって引き起こされる可能性があります。
メイヨー クリニックによると、血友病はほとんどの場合男児に発生し、母親の遺伝子の 1 つを介して母から子へと受け継がれます。疾病管理予防センター (CDC) は、血友病は男性の出生 5,000 人に約 1 人に発生すると述べています。知られている血友病の症例は、皇帝ニコラス 2 世の息子であるアレクセイ ロマノフの症例であり、彼の病気はラスプーチンの治療介入を通じてロシアの歴史に影響を与えました。 FDA は、治療の安全性と有効性を評価する多国籍非盲検単群第 III 相 HOPE-B 臨床試験の結果を受けて、Hemgenix を承認しました。
54 人の参加者を対象とした研究に基づくと、ヘムジェニックスは第 IX 因子活性レベルを上昇させ、定期的な補充予防の必要性を減らし、ベースラインからの年間出血率を 54% 減少させました。遺伝子治療により、患者は注入後 6 か月で 39%、24 か月で 36.7% の平均第 IX 因子活性を生み出すことができた、と CSL Behring は述べた。治療後、参加者 54 人中 51 人が予防薬の使用を中止し、以前の継続的な予防療法を受けていませんでした。
ヘムゲニックス遺伝子治療後の最も一般的な副作用は、肝臓酵素の上昇、頭痛、特定の血液酵素レベルの上昇、インフルエンザ様症状、輸液関連反応、疲労、吐き気、気分の悪さでした.
いずれにせよ、これは医学にとって大きな前進です。少し高価ですが、命は貴重です。
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FDA が世界で最も高価な薬を承認するという記事は、 Economic Scenariosから来ています。
これは、Sat, 26 Nov 2022 16:00:04 +0000 の https://scenarieconomici.it/la-fda-approva-il-farmaco-piu-costoso-al-mondo/ で Scenari Economici に公開された記事の自動翻訳です。